ONKOLOGIE www.onkologiecs.cz 8 MONOKLONÁLNÍ GAMAPATIE Plazmocelulární malignity (mnohočetný myelom, solitární plazmocytom a plazmocelulární leukemie), přehled klinických příznaků, diagnostických kritérií a léčby Working Group definuje PCL přítomností 5% či více cirkulujících plazmatických buněk detekovatelných při cytologickém hodnocení nátěru periferní krve u pacientů s mnohočetným myelomem. V textu jsouprobránypříznaky, diagnostická kritériaa léčba těchto tří chorobspadajícíchpod skupinovéoznačení plazmocelulárnímalignity. Klíčová slova: mnohočetnýmyelom, solitární plazmocytom, plazmocelulární leukemie, daratumumab, transplantace krvetvorné tkáně. Plasma cell neoplasms, multiple myeloma, solitary plasmocytoma a plasma cell leukemia. Clinical symptoms, diagnostic criteria and therapy According theWHO classification of malignant hematologic diseases the group plasma cell neoplasms consists of multiplemyeloma, solitary plasmocytoma and plasmocytic leukemia. Diagnosis of multiplemyeloma requires ≥10% clonal bonemarrowplasma cells or a biopsy proven plasmacytoma plus evidence of one or moremultiplemyeloma defining events (MDE) namely CRAB (hypercalcemia, renal failure, anemia, or lytic bone lesions) features felt related to the plasma cell disorder, bone marrow clonal plasmacytosis ≥60%, serum involved/uninvolved free light chain (FLC) ratio ≥100 (provided involved FLC is ≥100 mg/L), or >1 focal lesion on magnetic resonance imaging (MRI). The presence of del(17p), t(4;14), t(14;16), t(14;20), gain 1q, or p53 mutation is considered high-risk multiple myeloma. Presence of any two high risk factors is considered double-hit myeloma; three or more high risk factors is triple-hit myeloma. Solitary plasmacytoma is an infrequent form of plasma cell dyscrasia that presents as a single mass of monoclonal plasma cells, located either extramedullary or intraosseous. In some patients, a bone marrow aspiration can detect a low monoclonal plasma cell infiltration which indicates a high risk of early progression to an overt myeloma disease. Before treatment initiation, whole body positron emission tomography-computed tomography or magnetic resonance imaging should be performed to exclude the presence of additional malignant lesions. For decades, treatment has been based on radiation, but studies exploring the potential benefit of systemic therapies for high-risk patients are urgently needed, becouse in solitary plasmocytomas of diameter more the 5 cm is the response to radioterapie often incomplete. Primary plasma cell leukemia (PCL) has a consistently ominous prognosis, even after progress in the last decades. PCL deserves a prompt identification to start themost effective treatment for this ultra-high-risk disease. The aimof this positionpaper is to revisit the diagnosis of PCL according to the presence of circulating plasma cells in patients otherwisemeeting diagnostic criteria of multiplemyeloma. The presence of ≥5% circulating plasma cells in patients withMMhad a similar adverse prognostic impact as the previously defined PCL by more the 20% ciculating plasma cells. Therefore PCL is defined by International MyelomaWorkingGroup by the presence of 5%or more circulating plasma cells in peripheral blood smears in patients otherwise diagnosed with symptomatic multiple myeloma. Diagnostic procedures and critarias are discusse in this paper and even therapy of this diesease overviewed. Key words: multiple myeloma, solitary plasmocytoma, plasma cell leukemia, daratumumab, bone marrow transplantation. 1 Úvod 1.1 Dvacet let České myelomové skupiny V květnu 2022 oslavila Česká myelomová skupina – CMG na svém setkání v Mikulově 20 let svého trvání. Cílem této skupiny je: zlepšovat diagnostiku těchto nemocí a posunovat stanovení diagnózy do časnějších stadií, zlepšovat léčbu těchto chorob rychlým zaváděním aktuálně nejlepších léčebných metod, zpřístupňování nových léků pacientům v rámci klinických studií, organizováním a prováděním vlastního výzkumu v tomto oboru. Při ohlédnutí zpět na projekty vidíme, že CMG již před dvaceti lety zkoumala cestu imunoterapie, tenkrátepomocí vakcinacedendritickými buňkami smonoklonálním imunoglobulinem (1), ale idea imunoterapie mnohočetného myelomu se praktické realizace dočkala až ve třetímdesetiletí jednadvacátého století formou CAR-T lymfocytů. Předdvěma desetiletími jsme měli naději, že poznání regulace angiogeneze umožní předpověď léčebné odpovědi, ale tento směr výzkumu (2) nenaplnil naděje v něj vkládané. Při pohledu zpět si uvědomujeme, že jsmebyli při používání lékůméně svázáni leckdy nesmyslnými předpisy současné doby. Když již jsme nějaký lék měli, bylo možné jeho efekt testovat i u nemocí, pro něž nebyl schválený a firmymělymožnosti jejich léky v rámci firemních grantů poskytovat na tyto výzkumy. A tak jsme prokázali, že lenalidomid je účinný u četných dalších velmi vzácných hematologických chorob (3), což později potvrdily i zahraniční studie. CMG stimulovala zavádění nových léků do praxe a speciálně brněnské centrum se zasloužiloopotvrzení dobréhoúčinkua excelentní tolerance pomalidomidu a tím přispělo k jeho zavedení do rutinní praxe (4). V dnešní době formální předpisy mnohdy komplikují léčbu nemocných. V době, kdy bylo klinickými studiemi prokázáno, že léčba daratumumabem je stejně účinná jak při infuzním, tak při podkožním podání, tak máme předpis, že s revlimidem jemožno podat daratumumab podkožně, kdežto s jinými léky jen nitrožilně. Přitom logické by bylo ponechat na rozhodnutí lékaře, jakou formu pro konkrétního pacienta upřednostní, když obě jsou stejně účinné. V následujícím textu definujeme choroby spadající do péče lékařů této skupiny a uvedeme i přehled domácích i zahraničních publikací členů CMG k uvedeným tématůmneboli odraz aktivity členů CMG v medicínskémodborném tisku. CMG šla cestou výzkumu a cestou zlepšování výsledků léčbymnohočetnéhomyelomu a jak je obvyklé, na počátku cesty nikdy dopředu nevíme, k čemu nás tato přivede.
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=