www.onkologiecs.cz / Onkologie. 2024;18(5):330-333 / ONKOLOGIE 333 SDĚLENÍ Z PRAXE Emicizumab v léčbě získané hemofilie A – naše první zkušenost prodloužili interval podávání emicizumabu postupně na 1,5 mg/kg s. c. à 14 dní. Doposud je na této dávce s hladinou emicizumabu kolem 15 µg/ml, klinicky je bez krvácení. Pro přetrvávající přítomnost inhibitoru a nízkou hladinu FVIII ponechán emicizumab. Kontrolní CT po půl roce ukázalo významnou regresi nálezu, již jen minimální rezidua hematomu v retroperitoneu vpravo (Obr. 6). Aktuálně se pacientka cítí dobře, jezdí na kontroly v doprovodu syna jednou za 6–8 týdnů. Paní je plně soběstačná, jen je nutný dohled rodiny. V době psaní kazuistiky zatím tedy nebylo dosaženo remise AHA. Závěr Pacienti s AHA jsou v první řadě ohroženi krvácením, přičemž hladina inhibitoru nemusí korelovat s rizikem krvácení a v druhé řadě rizikem infekčních komplikací vyplývajících z imunosupresivní terapie nutné k eradikaci inhibitoru. Bypassové přípravky používané k léčbě krvácení s sebou mohou nést riziko trombotických komplikací v kombinaci s dalšími rizikovými faktory ze strany pacienta (věk, komorbidity aj.) a je zde i nemalá ekonomická zátěž (u naší pacientky bylo celkově použito 555 ml rFVIIa k léčbě krvácení v ceně řádu milionů). Díky použití emicizumabu lze předpokládat snížení množství použití bypassových přípravků, rychlejší zvládnutí iniciálního krvácení, redukci rizika rekurentního krvácení a možnost oddálení či snížení dávky imunosuprese do klinického zlepšení pacienta a snížení rizika infekčních komplikací. Další výhodou emicizumabu je podání s. c. a možnost dřívějšího propuštění pacienta do ambulantní péče a dále možnost dlouhodobé profylaxe u chronické AHA rezistentní na imunosupresi, tak jako u naší pacientky. Účinnost (v prevenci krvácení) a bezpečnost (stran trombotických komplikací) emicizumabu u AHA byla potvrzena ve 3 studiích: japonské AGEHA, německo-rakouské GTHAHA-EMI a pokračující AHA-EMI v USA, kde ještě nebyly publikovány výsledky. Dokonce německá pracovní skupina doporučuje časné použití emicizumabu (s nasycovací dávkou 6 mg/kg první den a 3 mg/kg druhý den s pokračováním 1× týdně od osmého dne 1,5 mg/kg 1× týdně) u AHA ačkoliv nemá schválenou indikaci. (Aktuálně je emicizumab v indikaci AHA schválený pouze v Japonsku na základě výsledů výše zmiňované studie AGEHA). LITERATURA 1. Tiede A, Collins P , Knoebl P, et al. International recommendations on the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. Haematologica. 2020;105(7):1791-1801. 2. Knoebl P, Thaler J, Jilma P, Quehenberger P, Gleixner K, Sperr WR. Emicizumab for the treatment of acquired hemophilia A. Blood. 2021;137(3):410-419. doi: 10.1182/blood.2020006315. PMID: 32766881. 3. Pfrepper Ch, Klamroth R, Oldenburg J, et al. Emicizumab for the Treatment of Acquired Hemophilia A: Consensus Recommendations from the GTH-AHA. Working Group, Hamostaseologie. 2023. 4. Tiede A, Susen S, Lisman T. Acquired bleeding disorders, Supplement: State of the Art: WFH 2024 World Congress. Spain: Madrid; 21–24 April 2024. 5. Salaj P, Geierová V, Ivanová E, et al. Identifying risk factors and optimizing standard of care for patients with acquired haemophilia A: Results from a Czech patient cohor. 2020;26(4):643-651. 6. Abshire T, Kenet G. Recombinant factor VIIa: review of efficacy, dosing regimens and safety in patients with congenital and acquired factor VIII or IX inhibitors. J Thromb Haemost. 2004;2(6):899-909. 7. Dolan G, Benson G, Bowyer A, et al. Principles of care for acquired hemophilia, Eur J Haematol. 2021;106(6):762-773. 8. Shima M, Amano K, Ogawa Y, et al. A prospective, multicenter, open-label phase III study of emicizumab prophylaxis in patients with acquired hemophilia A. J Thromb Haemost. 2023;21(3):534-545. 9. Tiede A, Hart Ch, Knöbl P, et al. Emicizumab prophylaxis in patients with acquired haemophilia A (GTH-AHA-EMI): an open-label, single-arm, multicentre, phase 2 study, Lancet Haematol. 2023;10(11):e913-e921. 10. Hemlibra SPC. 11. Novoseven SPC. Obr. 5. CT břicha vstupní, axiální skeny, arteriální fáze, retroperitoneální hematom ve struktuře m. psoas vpravo Obr. 6. Kontrolní CT břicha za 1/2 roku, nativní axiální skeny, významná regrese nálezu, minimální rezidua hematomu v retroperitoneu vpravo www.onkologiecs.cz Onkologie
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=