Onkologie. 2024:18(5):330-333 | DOI: 10.36290/xon.2024.069
Emicizumab v léčbě získané hemofilie A - naše první zkušenost
- Oddělení klinické hematologie, Krajská nemocnice Liberec
Získaná hemofilie A (AHA) je vzácné krvácivé onemocnění vyskytující se především ve vyšším věku. Je způsobená přítomností autoprotilátek proti koagulačnímu faktoru VIII (FVIII). Může být asociována s autoimunitním onemocněním, malignitou či po porodu nebo vzniká idiopaticky. Důležitá je včasná diagnóza a léčba, která spočívá v léčbě krvácení a imunosupresivní léčbě k navození remise onemocnění čili k eradikaci inhibitoru.
Zmiňujeme případ pacientky s revmatoidní artritidou s krvácivými projevy z gastrointestinálního traktu (GIT), kožními sufuzemi a protrahovaným krvácením po extrakci zubu. U pacientky byla diagnostikována AHA a bylo nutné zahájit léčbu rekombinantním aktivovaným faktorem VII (rFVIIa). Vstupně zjištěn vysoký inhibitor, který po léčbě kombinované imunosuprese (kortikoidy, cyklofosfamid, rituximab) klesal velice pomalu. Pro nově zjištěné krvácení do musculus psoas byla navýšena substituce rFVIIa a byl indikován emicizumab, k prevenci dalšího krvácení u pacientky s přetrvávajícím inhibitorem. Díky jeho s. c. aplikaci mohla být pacientka propuštěna do ambulantní péče.
Klíčová slova: získaná hemofilie A, bypassové přípravky, imunosuprese, emicizumab.
Emicizumab in treating acquired haemophilia A: our initial experience
Acquired haemophilia A (AHA) is a rare bleeding disorder occurring particularly in the elderly. It is caused by the presence of autoantibodies against coagulation factor VIII (FVIII). It may be associated with an autoimmune disease, malignancy, occur after birth, or arise idiopathically. Early diagnosis and treatment are important, which involves treatment of bleeding and immunosuppressive therapy to induce disease remission or eradicate the inhibitor. We report a case of a female patient with rheumatoid arthritis with bleeding manifestations from the gastrointestinal tract (GIT), skin suffusions, and prolonged bleeding after tooth extraction. The patient was diagnosed with AHA and had to be started on treatment with recombinant activated factor VII (rFVIIa). Initially, a high inhibitor level was found that decreased very slowly after treatment with combined immunosuppression (corticoids, cyclophosphamide, rituximab). Due to newly detected bleeding into the psoas muscle, rFVIIa replacement therapy was increased and emicizumab was indicated to prevent further bleeding in the patient with persistent inhibitor. Thanks to the subcutaneous route of administration, the patient could be discharged to outpatient care.
Keywords: acquired haemophilia A, bypassing agents, immunosuppression, emicizumab.
Přijato: 18. listopad 2024; Zveřejněno: 28. listopad 2024 Zobrazit citaci
Reference
- Tiede A, Collins P , Knoebl P, et al. International recommendations on the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. Haematologica. 2020;105(7):1791-1801.
Přejít k původnímu zdroji... 
Přejít na PubMed... - Knoebl P, Thaler J, Jilma P, Quehenberger P, Gleixner K, Sperr WR. Emicizumab for the treatment of acquired hemophilia A. Blood. 2021;137(3):410-419. doi: 10.1182/blood.2020006315. PMID: 32766881. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
- Pfrepper Ch, Klamroth R, Oldenburg J, et al. Emicizumab for the Treatment of Acquired Hemophilia A: Consensus Recommendations from the GTH-AHA. Working Group, Hamostaseologie. 2023. Přejít k původnímu zdroji...
- Tiede A, Susen S, Lisman T. Acquired bleeding disorders, Supplement: State of the Art: WFH 2024 World Congress. Spain: Madrid; 21-24 April 2024.
- Salaj P, Geierová V, Ivanová E, et al. Identifying risk factors and optimizing standard of care for patients with acquired haemophilia A: Results from a Czech patient cohor. 2020;26(4):643-651.
- Abshire T, Kenet G. Recombinant factor VIIa: review of efficacy, dosing regimens and safety in patients with congenital and acquired factor VIII or IX inhibitors. J Thromb Haemost. 2004;2(6):899-909. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
- Dolan G, Benson G, Bowyer A, et al. Principles of care for acquired hemophilia, Eur J Haematol. 2021;106(6):762-773. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
- Shima M, Amano K, Ogawa Y, et al. A prospective, multicenter, open-label phase III study of emicizumab prophylaxis in patients with acquired hemophilia A. J Thromb Haemost. 2023;21(3):534-545. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
- Tiede A, Hart Ch, Knöbl P, et al. Emicizumab prophylaxis in patients with acquired haemophilia A (GTH-AHA-EMI): an open-label, single-arm, multicentre, phase 2 study, Lancet Haematol. 2023;10(11):e913-e921. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
- Hemlibra SPC.
- Novoseven SPC.