Onkologie. 2026:20(1):20-26 | DOI: 10.36290/xon.2026.004

Cílená terapie akutní myeloidní leukemie: ivosidenib u pacientů s mutací IDH1

Jan Novák
Hematologická klinika, 3. LF UK a FNKV, Praha

Mutace IDH1 představuje u akutní myeloidní leukemie (AML) jednu z klinicky relevantních cílitelných genetických alterací. Kombinace ivosidenibu s azacitidinem (IVO + AZA) je indikována k léčbě nově diagnostikované AML s mutací IDH1 u pacientů nezpůsobilých k intenzivní chemoterapii. Podle doporučení Evropské leukemické sítě (ELN) z roku 2024 je režim IVO + AZA u dospělých pacientů s AML léčených méně intenzivní terapií zařazen do skupiny příznivého rizika, a to na základě výsledků randomizované studie AGILE, která prokázala zlepšení léčebných výsledků oproti placebu + azacitidinu. Srovnání s režimem venetoklax + azacitidin (VEN + AZA) vychází převážně z nepřímých porovnání mezi studiemi a je zatíženo metodickými omezeními, přesto tato data naznačují delší celkové přežití (OS) u pacientů léčených kombinací IVO + AZA. Z klinického hlediska je proto účelné vyšetřit mutaci IDH1 u všech pacientů s nově diagnostikovanou AML již při stanovení diagnózy, aby bylo možné včas zvolit cílenou léčbu u pacientů nevhodných k intenzivní chemoterapii.

Klíčová slova: akutní myeloidní leukemie, mutace IDH1, ivosidenib, méně intenzivní terapie, cílená léčba.

Targeted therapy for acute myeloid leukemia: ivosidenib in patients with IDH1 mutations

IDH1 mutation represents one of the clinically relevant and targetable genetic alterations in acute myeloid leukemia (AML). The combination of ivosidenib plus azacitidine (IVO + AZA) is indicated for the treatment of newly diagnosed IDH1-mutated AML in patients not eligible for intensive chemotherapy. According to the 2024 European LeukemiaNet (ELN) recommendations, the IVO + AZA regimen is classified as favorable risk in adult patients with AML treated with less intensive therapy, based on results from the randomized AGILE trial, which demonstrated improved clinical outcomes compared with placebo plus azacitidine. Comparisons with venetoclax plus azacitidine (VEN + AZA) are largely derived from indirect cross-trial analyses and are subject to methodological limitations; nevertheless, these analyses suggest longer overall survival (OS) in patients treated with IVO + AZA. From a clinical perspective, IDH1 mutation testing at the time of diagnosis is therefore essential to enable early selection of targeted therapy, particularly in patients who are not suitable candidates for intensive chemotherapy.

Keywords: acute myeloid leukemia, IDH1 mutation, ivosidenib, less intensive treatment, targeted therapy.

Přijato: 2. březen 2026; Zveřejněno: 16. březen 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Novák J. Cílená terapie akutní myeloidní leukemie: ivosidenib u pacientů s mutací IDH1. Onkologie. 2026;20(1):20-26. doi: 10.36290/xon.2026.004.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Koupit PDF - 60 Kč
    bude odemčeno 16.3.2027

    Reference

    1. Döhner H, Wei AH, Löwenberg B. Towards precision medicine for AML. Nat Rev Clin Oncol. 2021;18(9):577-590.  Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    2. Duncavage EJ, Bagg A, Hasserjian RP, et al. Genomic profiling for clinical decision making in myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2022;140(21):2228-2247. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. Lee TD, Aisner DL, David MP, et al. Current clinical practices and challenges in molecular testing: a GOAL Consortium Hematopathology Working Group report. Blood Adv. 2023;7(16):4599-4607.  Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Ok CY, Loghavi S, Sui D, et al. Persistent IDH1/2 mutations in remission can predict relapse in patients with acute myeloid leukemia. Haematologica. 2019;104(2):305-311. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    5. Panuzzo C, Jovanovski A, Ali MS, et al. Revealing the Mysteries of Acute Myeloid Leukemia: From Quantitative PCR through Next-Generation Sequencing and Systemic Metabolomic Profiling. J Clin Med. 2022;11(3):483. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. Pollyea DA, George TI, Abedi M, et al. Diagnostic and molecular testing patterns in patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia in the Connect®MDS/AML Disease Registry. EJHaem. 2020;1(1):58-68.  Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Medeiros BC, Fathi AT, DiNardo CD, et al. Isocitrate dehydrogenase mutations in myeloid malignancies. Leukemia. 2017;31(2):272-281. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    8. Issa GC, DiNardo CD. Acute myeloid leukemia with IDH1 and IDH2 mutations: 2021 update on diagnosis and management. Blood Cancer J. 2021;11(6):107. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. Mondesir J, Willekens C, Touat M, et al. IDH1 and IDH2 mutations as novel therapeutic targets: current perspectives. J Blood Med. 2016;7:171-180. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. TIBSOVO® SPC. Poslední revize textu 12/2023. Přejít k původnímu zdroji...
    11. Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022;140(12). Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    12. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) for Acute Myeloid Leukemia V.3.2026. National Comprehensive Cancer Network; updated Nov 24; 2025.
    13. Röllig C, Kramer M, Schliemann C, et al. Does time from diagnosis to treatment affect the prognosis of patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia? Blood. 2020;136(7):823-830.  Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. Baden D, Zukunft S, Hernandez G, et al. Time from diagnosis to treatment has no impact on survival in newly diagnosed acute myeloid leukemia treated with venetoclax-based regimens. Haematologica. 2024;109(8):2469-2477. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    15. NICE guielines. Ivosidenib with azacitidine for untreated acute myeloid leukaemia with an IDH1 R132 mutation. Published: 05 June 2024. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/ta979.
    16. Döhner H, DiNardo CD, Appelbaum FR, et al. Genetic risk classification for adults with AML receiving less-intensive therapies: the 2024 ELN recommendations. Blood. 2024;144(21):2169-2173. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. Montesinos P, Recher C, Vives S, et al. Ivosidenib and Azacitidine in IDH1 - Mutated Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 2022;386(16):1519-1531. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Montesinos P, Marchione D, Recher C, et al. Long-term results from the AGILE study of azacitidine plus ivosidenib vs placebo in newly diagnosed IDH1-mutated AML. Blood Adv. 2025 Oct 28;9(20):5177-5189.  Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. Fathi AT, Smith BD, Angiolillo A, et al. Time to recovery from neutropenia in patients with newly diagnosed IDH-1 mutated acute myeloid leukemia receiving azacitidine and ivosidenib in the AGILE clinical trial. Leuk Res. 2025;157:107925. doi: 10.1016/j.leukres.2025.107925. Epub 2025 Aug 7. PMID: 40834714. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    20. Pratz KW, Jonas BA, Pullarkat V, et al. Long-term follow-up of VIALE-A: Venetoclax and azacitidine in chemotherapy-ineligible untreated acute myeloid leukemia. Am J Hematol. 2024;99(4):615-624. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    21. Lachowiez CA, Smith BD, Ambinder AJ, et al. Ivosidenib or venetoclax combined with hypomethylating agents in IDH1-mutated acute myeloid leukemia: a real-world study. Blood Neoplasia. 2025;2(4):100152. doi: 10.1016/j.bneo.2025.100152. PMID: 41036483; PMCID: PMC12483668. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    22. Vyas P, et al. ALIDHE: An ongoing open-label phase 3b study investigating ivosidenib with azacitidine in clinical practice in adult patients with newly diagnosed mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1) Acute Myeloid Leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy (IC). Blood 2025;146 (Supplement 1):3443. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2025-3443. Přejít k původnímu zdroji...
    23. Peterlin P, Heiblig M, Morisset M, et al. Real life study of ivosidenib in either monotherapy or combined with azacytidine for first line mutant IDH1 AML: A study from the french AML intergroup ALFA/filo, Blood, 2025;146(Supplement 1):p.1658. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2025-1658. Přejít k původnímu zdroji...
    24. Zeidner J, Mehta P, Piciocchi A, et al. Real-world overall survival in patients with Acute Myeloid Leukemia treated with ivosidenib plus azacitidine in the USA: Trinetx-based analysis. Blood. 2025; 146(Supplement 1):3401. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2025-3401. Přejít k původnímu zdroji...

    Zpět na obsah


    Onkologie

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.